人民网北京2月28日电 （记者任妍）近年来，我国通过提升药品审批速度等多项政策措施持续推进罕见病诊疗体系的构建，相关工作在提升中国罕见病诊疗水平、让更多罕见病患者有药可用的同时，也带动了一批罕见病领域外资医药企业的在华发展。

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“2017年底，渤健进入中国市场，乘着中国对罕见病创新药物以及罕见病领域加强政策支持的东风，在华发展不断取得新突破。一是渤健持续推动了多款罕见病创新药物的引入工作，让更多罕见病患者能够有药可用；二是持续加强多方协作，助力中国罕见病诊疗服务体系更加完善。”近日，渤健亚太区总裁温浩基近日在做客人民网《外企谈信心》时表示。

乘政策东风，罕见病治疗药物加速引入

为加强罕见病医药研发与诊疗能力，让罕见病患者能早点用上创新药，国家通过提升药品评审审批速度、加速优化国际新药上市流程、推动医保目录全面改革等，激励和促进了罕见病创新药物的引入和研发。

“自2017年进入中国市场以来，渤健感受到，罕见病领域的政策环境在不断改善，创新药物进入中国市场变得更加容易。”温浩基表示，渤健刚进入中国市场时，中国罕见病领域政策制定与创新药物引入等各项工作刚刚起步。渤健在这种情况下实现了从0到1的发展过程，通过不断加强与患者组织、专业医生的沟通交流，并伴随着罕见病相关行业共识的不断推出、相关政策支持力度的不断加大，与中国罕见病领域各项工作的持续推进“同频共振”，一步一步取得了现在的成就。

温浩基介绍称，2017年以来，在罕见病领域，渤健把握药品审评审批、创新支付、医疗服务等多方面政策改革红利，积极开展与政府、社会各方的合作，专注罕见病创新药品引入工作。成功将“脊髓性肌萎缩症（SMA）”“多发性硬化领域（MS）”罕见病治疗的三款创新产品（诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片、富马酸二甲酯肠溶胶囊）引入中国，并通过国家医保药品谈判，三款产品全部纳入《国家医保医药目录》，助力了罕见病领域诊疗水平的提升。“未来，希望在政策的支持下能将更多的罕见病创新药物、包括神经科学领域的药物带入中国，让更多患者用得上并用得起。”温浩基说。

多层次覆盖，罕见病防治体系加速构建

近年来，中国罕见病领域得到快速发展。2019年，国家卫生健康委遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院组建了全国罕见病诊疗协作网，助力提升我国罕见病综合诊疗能力。国家医保局通过罕见病药品谈判准入，降低了罕见病用药价格，并在2022年起对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。截至2022年底，已有45种罕见病用药被纳入《国家医保药品目录》，覆盖26种罕见病，大大降低了相关罕见病患者的用药负担。

“对渤健来说，加强药品创新与准入是我们的主要工作，同时，改善罕见病患者全病程管理也是渤健尤为关注的发展方向。”温浩基介绍，例如，为更好助力患者实现全过程的康复治疗，在脊髓性肌肉萎缩症（SMA）领域，渤健联合大型医院推动建立了SMA诊疗中心联盟，助力完善SMA从疾病认知、诊断、治疗到康复的全过程支持。此外，渤健还与患者组织、基金会等合作开展了一系列患者关爱和援助、支持项目，包括与北京病痛挑战公益基金会合作开启了中国罕见病心理热线——脱髓鞘心理热线，以及“脱髓鞘病友家园”线上社区。这些工作推动了罕见病患者全生命周期管理服务的完善，为罕见病患者在心理、康复治疗等方面提供了更多专业支持。

聚多方力量，持续推动健康中国2030

罕见病不单是医学问题，也是社会问题，通过社会多方参与共同推动罕见病防治工作发展，对于我国全面深化实施“健康中国”战略具有重大意义。

“当前，中国在罕见病的认知、诊断、治疗、康复管理等方面正取得全方位突破，很多罕见病药品已经纳入《国家医保医药目录》，但还有部分罕见病药品因价格昂贵没有被纳入。”温浩基说，对此，各方可以共同努力，共同提升罕见病药品的可及性，例如，通过医保、商保、罕见病基金会等多方力量的协作，共同构建更加健全的罕见病保障体系，进一步降低罕见病患者的用药负担。

近年来，不仅在罕见病领域，我国公共卫生领域的各个环节都在因政策环境的持续改善而发生着深刻的变化。相关政策领域的变化也为外资企业在华发展注入了新的活力。

对此，温浩基谈到，应对人口老龄化已经成为国家战略，为响应国家“十四五”提出的“健康老龄化”的号召，渤健近年来积极助力阿尔茨海默病的防治体系，支持发布了《完善阿尔茨海默病防控体系的政策建议》，并推动了《阿尔茨海默病源性轻度认知障碍诊疗中国专家共识2021》的发布。

谈及未来在中国的发展规划，温浩基指出，中国市场正逐步成为渤健全球高速发展的重要基石。渤健会继续秉持对中国市场的强大信心，践行“一个也不能少”的健康中国理念，更深入地参与中国公共卫生领域的发展进程，不断投入研发创新，加强国际合作。渤健将通过在特定免疫疾病、神经精神疾病和罕见病等领域，持续为患者带来创新疗法；推动包括“脊髓性肌萎缩症（SMA）”“多发性硬化领域（MS）”“阿尔茨海默病”“帕金森”“红斑狼疮”“肌萎缩侧索硬化（渐冻症）”、抑郁症等多领域的创新产品的引进；并开启“中国战略加速计划”，积极开展外部合作，加快引入创新产品，以进一步满足亚太地区高发疾病的患者未满足需求，更快地为更多患者提供创新药物。同时，渤健还将加强与各方协作，共同完善多层次保障体系的构建，全方位助力罕见病、神经系统疾病领域防治水平提升。

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