2月28日，第十五个“国际罕见病日”即将到来之际，“国家首批罕见病目录影响力评估”报告会在杭州举行。

“国家首批罕见病目录影响力评估”由健识局与蔻德罕见病中心共同发起，旨在从医疗、政策、产业、科研、社会、患者等六大角度，系统性回顾过去3年多来罕见病目录给各相关方带来的改变，为更好推进罕见病防治工作提出建议。

国家首批罕见病目录影响力评估报告

发布会发布现场

主管部门、行业协会、医疗专家、社会组织、企业界、媒体界等近百位嘉宾参加了这次活动。中国医药新闻信息协会副会长、秘书长叶建华，北京大学第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁对活动的举行表示祝贺。

中国医药新闻信息协会副会长、秘书长叶建华

北京大学第一医院原副院长

北京医学会罕见病分会主任委员丁洁

会上，健识局负责人严冬雪、蔻德罕见病中心创始人黄如方分享了罕见病目录影响力评估调研报告（以下简称评估报告）的开展过程。

《第一批罕见病目录》发布3年，实际对医疗医药行业的改变有多大？罕见病药物研发、引进、审评推进了多少？罕见病患者的诊疗和医保保障能力有没有提高？患者及其组织目前还面临什么困境？这些过去都没有系统性的回顾过。可以说，此次发布的《评估报告》给过去三年的工作做了一些总结。

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2021年8月，健识局和蔻德正式启动影响力评估活动。健识局主要承担基础调研和总结工作，通过在医疗医药行业中积累的广泛资源，以及蔻德罕见病中心在行业中的广泛接触，共同打磨呈现了这份报告。

在实际工作中，健识局走近一线医生和罕见病患者，开展实地调查，看到了不少令人欣喜的改变，也留意到一些还没有解决的问题。这些都被忠实地记录下来，以期为罕见病领域的相关决策提供参考。

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业界一直期待：有更多的罕见病病种纳入“目录制”管理，让更多患者能够病有所医，早日实现“健康中国2030”的战略目标。

但应当看到，即便在医疗医药行业中，罕见病也是一个小众话题：患者少而分散，能治疗罕见病的医生更少，为罕见病患者提供治疗方案的药企更是寥寥无几，社会公益力量也不集中，蔻德这样规模较大的罕见病患者组织也凤毛麟角。

让更多的人知道罕见病、关注罕见病、进而为罕见病防治贡献自己的力量，是这份研究报告的初衷。此次活动的举办，标志着健识局和蔻德罕见病中心过去7个月里所做的工作得到了正向的回报。

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调研开展过程中，健识局得到了来自医疗一线的顶尖专家、罕见病药物科研带头人、中外优秀企业代表、社会公益组织等方方面面的帮助。全行业的无私分享，才使健识局能够全方位地梳理罕见病防治这个宏大的话题。

国家首批罕见病目录影响力评估报告

发布会现场

这个报告对健识局而言，不仅是我们智库的一项工作，更重要的是让团队和读者对罕见病有了深层次的认识，对中国罕见病事业的宏大意义有了不一样的感受。

蔻德罕见病中心创始人黄如方表示：“蔻德做的工作，就是把所有的利益相关方都调动起来，推动整个行业的发展。这是我们存在的作用和价值，很高兴能够看到关注罕见病力量在全国遍地开花，感到非常欣慰。”

蔻德罕见病中心创始人黄如方

浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英、京东健康医药事业部数字营销部罕见病业务负责人高一涵，在会上发表了主题报告。

在圆桌讨论环节，国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅，浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英，浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明，浙江大学医学院附属儿童医院党委副书记兼纪委书记邹朝春就2022全国罕见病诊疗与保障展开研讨。

蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方，2022全国罕见病诊疗与保障研讨主持人、健识局负责人严冬雪也参与了讨论。

未来，健识局还将持续关注包括罕见病防治在内的行业热门前瞻话题，通过智库研究、政策梳理、产业观察、个案追踪等各种形式，为中国医疗医药产业的发展和进步贡献自己的一份力量。

文章来源：健识局

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